Egy kísérleti gyógyszer kiemelkedő hatékonyságúnak bizonyult azon akut limfoblasztos leukémiában szenvedők körében is, akik már legalább egyszer visszaestek vagy más gyógyszer nem hatott betegségükre.

Összesen 41, akut limfoblasztos leukémiával kezelt beteg (a kísérletben részt vevők 82 százaléka) betegsége tűnt el, miután a Novartis gyógyszergyár módosított immunsejteket tartalmazó, kísérleti készítményével, a CTL019 nevű hatóanyaggal kezelték őket, jelentette a Reuters. A kereskedelmi forgalomba hozatali engedélyhez vezető út közepén járó gyógyszerjelölt terméket ötven olyan betegen próbálták ki, akiknek agresszív leukémiája nem reagált más, már a klinikai gyakorlatban alkalmazott szerekre, vagy a kezdeti visszahúzódás után újra előtört náluk a betegség.

Az akut limfoblasztos leukémia (ALL) az egyik leggyorsabban elhatalmasodó ráktípus. Főként gyermekeket és fiatal felnőtteket támad meg. Jellemzője, hogy a csontvelőben éretlen és ezért immunfunkcióikat ellátni képtelen fehérvérsejtek, úgynevezett limfoblasztok kezdenek osztódni ellenőrizetlenül. A beteg az egészséges immunsejtek hiánya miatt egyre érzékenyebbé válik a vírusos és bakteriális fertőzésekre is. Bár az ALL adja a gyermekkori daganatos megbetegedések jelentős részét, reményt adhat, hogy egyben az egyik legjobban gyógyítható ráktípus is. Az ALL-lel kezelt gyermekek 80 százaléka meggyógyul (a felnőtteknél azonban a túlélési arány ennek csak fele-harmada). De nem mindenkinél hatnak a gyógyszerek, a kemoterápia. Az új hatóanyag az ő túlélésüket jelentheti.

Természetesen a daganatos megbetegedések esetében felelősséggel nem beszélhetünk „gyógyulásról” néhány hónapos tünetmentesség esetén (sőt még a betegség laboratóriumi kimutathatatlansága esetén sem). Mindössze annyi tudható, hogy a kezelt (és a korábbi szerekkel gyógyíthatatlannak bizonyult) betegek 82 százaléka jól volt három hónappal később. A Novartis ehhez hozzátette az Amerikai Hematológiai Társaság éves konferenciáján, San Diegóban, hogy hat hónap elteltével a kezelt betegek 60 százaléka volt tünetmentes, tehát betegségük remisszióban volt.

A CTL019 gyökeresen eltérő hatásmechanizmussal működik, mint a klasszikus gyógyszerek. Génmódosítással olyan immunsejteket (T-sejteket) állítanak elő, amelyek sokkal hatékonyabbak a tumorsejtek megtalálásában és megölésében. Ezeket a terminátorrá változtatott T-sejteket gyakran nevezik killer (ölő) T-sejteknek. A hasonló gyógymódok azonban két veszélyes mellékhatással, az úgynevezett citokinfelszabadulási szindrómával és neurológiai tünetekkel szoktak járni. Ezek alkalmanként halált is okozhatnak. Ebben az esetben azonban, bár a kísérleti alanyok egy részénél megjelentek ezek a betegségek, egyikőjük sem halt meg bennük.

A cég várhatóan hamarosan benyújtja az engedélyezési kérelmet az amerikai gyógyszer- és élelmiszerügyi hatósághoz, az FDA-hez.

2016. december 5.

Reklámok